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  • 讓患者緩解癥狀超過十八年 CAR-T治療神經母細胞瘤顯成效

    2025-02-21 06:33 來源:科技日報
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    記者專欄

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    讓患者緩解癥狀超過十八年 CAR-T治療神經母細胞瘤顯成效

    2025年02月21日 06:33   來源:科技日報   

      一名患有神經母細胞瘤的兒童在接受嵌合抗原受體(CAR-T)細胞療法后,在不需要其他任何治療的情況下,其癥狀緩解已超過18年。研究論文發表于18日的《自然·醫學》雜志。科學家表示,這或許是迄今接受CAR-T細胞療法的癌癥患者中緩解期最長的。研究結果基于對一項Ⅰ期臨床試驗的隨訪,該試驗測試了一種工程改造的CAR-T細胞療法在神經母細胞瘤患兒中的效果。

      T細胞是免疫系統中的一類白細胞,而CAR-T細胞療法能修飾患者的T細胞,這意味著該療法能特異性地識別和殺死癌細胞。這類療法已被批準用于治療一些血癌類型,如白血病和淋巴瘤,但在實體瘤患者中的效果稍差。神經母細胞瘤就是一類罕見的實體腫瘤,屬于神經細胞癌癥。這類癌癥多發于兒童,治療難度大,治療后復發率高。

      美國貝勒醫學院團隊在2004—2009年期間對19名神經母細胞瘤患兒開展了Ⅰ期臨床試驗,測試了工程改造后能識別神經母細胞瘤中高表達的GD2蛋白的T細胞。通過影像學檢查發現,這些患兒中有11人有活躍性癥狀表現。雖然Ⅰ期試驗確定了該療法的安全性,但仍有12名患兒因為神經母細胞瘤復發,在治療后的2個月到7年間去世。在剩下的7名患兒中,有5名在治療后繼續接受了至少13年的隨訪。

      團隊觀察到,其中一名當年的患兒在未接受其他癌癥治療的情況下,癥狀緩解已超過18年。她還生下了兩個健康的嬰兒。團隊還在5名接受治療的患者中發現CAR-T細胞持續存在至少5年的證據,其中包括這位緩解期超過18年的患者。

      團隊指出,該試驗使用的CAR-T細胞,其實缺少現代CAR-T細胞的設計元素——現代CAR-T細胞如今包含共刺激分子,而且有活躍性癥狀的疾病患者在治療當下的獲益,可能不如治療時疾病負擔更低的患者。這也意味著,CAR-T細胞還有潛力向實體瘤患者提供更長期益處。這些研究增進了人們對CAR-T細胞行為的生物學理解,可供其他研究借鑒。

      神經細胞癌罕見但致命,以往缺乏有效的長期控制方法,而此次研究中18年的緩解期紀錄,是目前CAR-T療法所能達到的最佳效果。這不僅是對現有治療策略的重大推進,也為未來的癌癥治療提供了寶貴的科學依據和實踐指導。但在向更多患者推廣這種療法之前,研究者們還需要進一步優化CAR-T細胞的設計和治療方法。例如,如何提高治療時病情較重患者的療效,以及探索更安全、有效的方法來擴大治療范圍,都是未來研究的重要方向。(張夢然)


    (審核:歐云海)

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